Diseñan una molécula contra la nefropatía diabética
Una
de las consecuencias más dañinas de la diabetes se encuentra en la
imposibilidad de que ésta impida al riñón procesar las proteínas que van
directamente a la orina. Hasta ahora la única forma de combatir e
impedir esta patología era el control analítico y de los niveles de
azúcar en sangre de las personas con diabetes. Sin embargo, un grupo de investigadores españoles han diseñado una molécula que logra frenar la enfermedad renal.
Aunque el compuesto se haya en una fase experimental –se ha probado en
ratones con éxito– fija los pasos a seguir en adelante. La novedosa
formulación –a partir de la proteína SOCS1–, desarrollada por un equipo
de investigadores del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz y la
Universidad Autónoma de Madrid, protege la función renal en fases
iniciales y avanzadas de la diabetes al reducir la expresión de los
genes responsables de la inflamación de los riñones. La repercusión de
este hallazgo ha visto la luz en la prestigiosa revista de la Sociedad
Americana de Nefrología («Journal of the American Society of
Nephrology», JASN por sus siglas en inglés) esta semana.
«El nuevo compuesto ha demostrado ser capaz de reducir la excreción de albúmina en la orina y el daño renal, por lo que se perfila como un tratamiento de futuro para preservar la función renal en los pacientes diabéticos y evitar su entrada en diálisis», explicaCarmen Gómez-Guerrero, investigadora del Grupo de Nefrología del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD), profesora de la Universidad Autónoma de Madrid y responsable del estudio junto con Jesús Egido de los Ríos, jefe del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz-Grupo Quirónsalud y catedrático de la misma Universidad.
Aproximadamente «un tercio de los pacientes con diabetes desarrolla enfermedad renal y es la principal causa (alrededor del 40%) de enfermedad renal crónica en el mundo occidental. Además, la nefropatía es también un importante factor de riesgo de complicaciones cardiovasculares. Es una enfermedad que tiene, por tanto, un tremendo coste individual, colectivo y socio-económico», explica Egido de los Ríos. Estas cifras traducidas a la incidencia en España suponen más de un millón de personas.
«El nuevo compuesto ha demostrado ser capaz de reducir la excreción de albúmina en la orina y el daño renal, por lo que se perfila como un tratamiento de futuro para preservar la función renal en los pacientes diabéticos y evitar su entrada en diálisis», explicaCarmen Gómez-Guerrero, investigadora del Grupo de Nefrología del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD), profesora de la Universidad Autónoma de Madrid y responsable del estudio junto con Jesús Egido de los Ríos, jefe del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz-Grupo Quirónsalud y catedrático de la misma Universidad.
Aproximadamente «un tercio de los pacientes con diabetes desarrolla enfermedad renal y es la principal causa (alrededor del 40%) de enfermedad renal crónica en el mundo occidental. Además, la nefropatía es también un importante factor de riesgo de complicaciones cardiovasculares. Es una enfermedad que tiene, por tanto, un tremendo coste individual, colectivo y socio-económico», explica Egido de los Ríos. Estas cifras traducidas a la incidencia en España suponen más de un millón de personas.
En humanos
Estos
resultados se han conseguido en una fase preclínica, es decir, las
pruebas se han llevado a cabo en roedores. Conseguir el éxito global
dependerá de que la estrategia coseche los mismos resultados en ensayos
clínicos en humanos. «o es fácil que un compuesto experimental llegue
finalmente a convertirse en un tratamiento efectivo para pacientes»,
apunta Gómez-Guerrero. A lo que Egido de los Ríos añade que «estimamos
que, una vez realizado el análisis detallado del fármaco (estabilidad,
farmacocinética, toxicología, etc) y contando con los fondos y permisos
necesarios, podría iniciarse un ensayo en humanos en aproximadamente
tres o cuatro años».
Los responsables del compuesto explican que «el diseño clínico para observar este fenómeno no es demasiado complicado pues requiere un número limitado de pacientes y poco tiempo de estudio. Este tipo de estudios tiene un coste sustancial pero que podría ser abordado con fondos semilla o diversas ayudas para las compañías start-ups. Mucho más complicado y con mayor coste es observar si el fármaco preserva la función renal o enlentece su progresión. Esta fase exige un número mayor de pacientes y varios años de seguimiento, por lo que se necesita la implicación de una compañía farmacéutica, frecuentemente una ‘‘big-Pharma’’».
Este tratamiento experimental, que ha demostrado ser seguro y bien tolerado por el organismo, consigue penetrar en las células del riñón e inhibir en ellas los efectos perjudiciales de los altos niveles de azúcar causados por la falta de insulina propia de la diabetes. «Nuestro compuesto ha sido empleado con éxito en modelos experimentales de diabetes tipo 1 y 2 en ratones en los que, al igual que sucede a los pacientes, los niveles elevados de glucosa en sangre dañan diferentes órganos como riñón, arteria y ojo. Concretamente en el riñón, mediante experimentos in vitro con cultivos celulares, caracterizamos la especificidad y seguridad del péptido y su dosis óptima, explorando también los mecanismos moleculares implicados en su acción inhibidora», concluye Gómez-Guerrero.
Los responsables del compuesto explican que «el diseño clínico para observar este fenómeno no es demasiado complicado pues requiere un número limitado de pacientes y poco tiempo de estudio. Este tipo de estudios tiene un coste sustancial pero que podría ser abordado con fondos semilla o diversas ayudas para las compañías start-ups. Mucho más complicado y con mayor coste es observar si el fármaco preserva la función renal o enlentece su progresión. Esta fase exige un número mayor de pacientes y varios años de seguimiento, por lo que se necesita la implicación de una compañía farmacéutica, frecuentemente una ‘‘big-Pharma’’».
Este tratamiento experimental, que ha demostrado ser seguro y bien tolerado por el organismo, consigue penetrar en las células del riñón e inhibir en ellas los efectos perjudiciales de los altos niveles de azúcar causados por la falta de insulina propia de la diabetes. «Nuestro compuesto ha sido empleado con éxito en modelos experimentales de diabetes tipo 1 y 2 en ratones en los que, al igual que sucede a los pacientes, los niveles elevados de glucosa en sangre dañan diferentes órganos como riñón, arteria y ojo. Concretamente en el riñón, mediante experimentos in vitro con cultivos celulares, caracterizamos la especificidad y seguridad del péptido y su dosis óptima, explorando también los mecanismos moleculares implicados en su acción inhibidora», concluye Gómez-Guerrero.
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